报告出品/作者：湘财证券、蒋栋
以下为报告原文节选
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一、细胞基因疗法技术领先
1.1细胞基因疗法介绍
细胞和基因治疗（CellandGeneTherapy，简称CGT，不包括未经基因修饰的干细胞等广义的细胞疗法），是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。
基因治疗则是从指导蛋白质合成的根源——DNA入手，通过调控DNA来改变遗传信息传递，从而改变蛋白质的性状，实现从根源上治疗疾病。
基因治疗刚需强烈，适应症以单基因遗传病（罕见病）为主，这类疾病的致病基因明确，同时缺乏有效的治疗手段，面临巨大的未满足临床需求。当前获批的基因治疗药物的适应症以单基因遗传病（6%）、恶性肿瘤（27%）、心血管疾病（18%）为主。其中，单基因遗传病包括镰刀状贫血、血友病、地中海贫血、脊髓性肌肉萎缩症等。中国在研的基因治疗药物以单基因遗传病（55%）和恶性肿瘤（25%）为主。
细胞基因治疗（CGT）技术按相关疗法可分为细胞治疗技术和基因治疗技术。细胞治疗技术以体外治疗方式为主，通常在体外对细胞进行改造激活并扩增；基因治疗技术则以体内治疗方式为主，运用病毒或非病毒载体将目的基因递送入患者体内以治愈疾病。
细胞治疗技术（CGT）又可分为非基因编辑细胞治疗方式和基因编辑细胞治疗方式。前者直接运用人体自身细胞如干细胞进行分化以修复或重建正常细胞，后者在治疗前对人体细胞进行基因修饰或编辑，修饰后的细胞具有靶向性的特点，达到治疗某种疾病的目的（如CAR-T疗法）。
基因治疗相关技术可分为病毒载体编辑技术和非病毒载体的编辑技术。病毒载体技术依赖于病毒的易感染、易融合等特性，向患者体内输送或者直接嵌入治疗基因（如经过基因工程改造的溶瘤病毒可选择性在肿瘤组织内复制，进而杀伤肿瘤细胞，该类方法是20世纪初大多数基因疗法的基础）。非病毒载体编辑具有靶向性、可控性等优势，对于单碱基的基因遗传疾病有着独特优势。
根据治疗途径，可将基因治疗划分为体内基因治疗和体外基因治疗两类：体内基因治疗是指将携带治疗性基因的病毒/非病毒载体直接递送到患者体内；体外基因治疗则指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后回输。
“体内”基因治疗的操作流程具体分为个步骤：（1）利用基因工程的方法将正常基因插入到病毒载体的DNA上；（2）将重组后的病毒DNA体外包装产生具有感染能力的完整工程病毒；（）把重组后的病毒直接注入病人体内，病毒感染病变细胞并将正常基因导入靶细胞中，实现疾病的治疗。
“体外”基因治疗，相较于“体内”途径，额外涉及患者细胞层面（多为自体造血干细胞）的体外遗传修饰，包括分离感染培养扩增回输细胞等。具体分为6个步骤：（1）将正常基因插入到病毒载体的DNA上；（2）将重组后的病毒DNA体外包装产生具有感染能力的完整工程病毒；（）获取病人的体细胞，如造血干细胞等，体外培养扩增；（4）用重组后的病毒感染获取的病人细胞，病毒把正常基因导入靶细胞中；（5）对携带正常基因的重组细胞体外培养扩增；（6）将携带正常基因的重组细胞回输到病人体内，实现疾病的治疗。
1.2技术尚处萌芽期，商业化元年值得