据日本京都大学的一个小组称，源自人类iPS细胞（诱导多能干细胞）的细胞已被系统地施用于患有乌尔里希型先天性肌肉萎缩症（UCMD）的小鼠，这是一种导致肌肉萎缩的难治性疾病。该结果最近发表在瑞士的一份科学杂志上。
UCMD是一种先天性肌肉疾病，大约50万人中就有一人受到影响，从出生开始就会造成肌肉逐渐萎缩。没有有效的治疗方法。该小组已经成功地从iPS细胞中产生了间质细胞，促进了骨骼肌的再生，并将其局部施用于患有UCMD再现的小鼠的肌肉中。然而，肌肉功能的恢复和全身给药的可行性还没有得到证实。
京都大学iPS细胞研究所的HidetoshiSakurai和他的同事将大约万个由iPS细胞制成的间质细胞注射到一个2天大的UCMD小鼠模型的腹腔中。在4周龄时注射相同的数量。在八周大时，研究人员发现间质细胞已经到达后腿和横膈膜的骨骼肌，并且肌肉重量增加。对后腿和身体其他部位的肌肉力量测试比没有治疗的小鼠要高。然而，它们的肌肉力量仍然低于正常小鼠的水平。
樱井说："这个实验是在新生小鼠身上做的，所以我们需要确认对成年人的影响。仍有许多障碍需要克服，但我们有可能最终将这种技术应用于人类。