「安贞心语」栏目曾刊文分析了肥厚型心肌病（HCM）的新药Mavacamten的前世、今生和未来。Explorer-HCM研究是Mavacamten在肥厚型梗阻性心肌病患者中进行的随机双盲安慰剂对照的III期临床试验。其结果在ESC线上会议首日的Hotline中公布。这一结果无疑将决定Mavacamten能否作为治疗肥厚型梗阻性心肌病的孤儿药而上市。
作者：娄亚柯刘彤首都医科医院肥厚型心肌病是一种心肌收缩功能异常的疾病，其特征是左室室壁增厚及舒张功能受损。HCM是最常见的遗传性心肌病，据估计，人群中约有1/人患有HCM。大约2/3的HCM患者因室间隔肥厚而导致左室流出道梗阻。目前对梗阻性HCM治疗尚无有效办法，多是针对HCM的症状进行治疗，对HCM的预后无明显改善，临床上急需一种能够改善HCM症状及预后的药物，而Mavacamten的问世为HCM的治疗带来了新的希望。Mavacamten药物介绍
Mavacamten作用于心肌细胞，是一种肌球蛋白调节剂，它能够抑制心肌肌球蛋白，减少肌动蛋白-肌球蛋白横桥的形成，从而减轻心肌细胞过度收缩和左室肥厚，达到改善舒张功能的目的（如图1所示）。图1左边图为正常心肌细胞收缩过程中的横桥数量，中间图为HCM患者心肌细胞收缩过程中横桥数量，右边图为使用了Mavacamten后HCM患者心肌收缩时横桥数量
研究背景
自年Science杂志首次发表研究指出MYK-（Mavacamten化学名）可以作为肥厚型心肌病治疗的潜在药物，近年来研究者对Mavacamten的