每50个人里，就有一个人的体内，隐藏着可以致病的SMN基因突变。
SMN基因决定了人类运动神经元的存活。如果它失去作用，就会导致一种叫做脊髓性肌萎缩症（spinalmuscularatrophy，SMA）的遗传性疾病，一些严重的患者甚至会失去呼吸和吞咽能力，悲惨地死去。事实上，SMA也是造成2岁以下婴幼儿死亡的头号遗传杀手。
图片来源：ImagebysathyatripodifromPixabay直到年的圣诞节前夕，SMA还是一种无药可治的可怕疾病。然而就在不到4年的时光里，美国FDA先后批准了三款治疗SMA的创新疗法。更为可喜的是，它们分属反义寡核苷酸疗法、基因疗法、以及口服小分子疗法，给患者带来不同的治疗选择。
8月恰逢每年的SMA关爱月。为了让更多人了解这一疾病，提高公众对罕见病的认知，药明康德将于北京时间8月22日（星期六）上午9点，举办“让科学引领”公益系列论坛——脊髓性肌萎缩症主题专场。您可扫描下方