脊髓性肌肉萎缩症（英语：Spinalmuscularatrophy，简写为SMA），是一种遗传性神经疾病。它会造成运动神经元退化、肌肉萎缩、无力，最终造成死亡。卖出天价的药物目前全球治疗SMA的主要手段为诺西那生钠注射液，也就是前一段时间上了热搜的70万一支的天价注射液。不过，即使如此天价，该注射液对于脊髓性肌肉萎缩症并不治本。医院神经内科副主任医师吴丽文介绍,诺西那生钠注射液是婴儿、儿童和成人5q型脊髓性肌萎缩症的反义核苷酸治疗药物，也是国内首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。医生通过鞘内注射（通过腰穿将药物注射到体内）的方式，给患者用药。患儿在确诊后需尽早用药：第一年需要注射6次药物，头2个月需注射4针；之后每4个月需注射1针。“从治疗上来讲，诺西那生钠注射液的确有用，但并不能完全逆转病情。”
诺西那生钠注射液于年被批准进口上市，目前未纳入医保，由患者自费承担。在国内，该药每单位价格为69.97万元。
根据年新修订的药品管理法，药价不再由政府定价，而以市场调节为主，通过医保集中招标采购来发挥作用。南开大学法学院副院长、药品法专家宋华琳说，罕见病患者人数少，具有临床不确定性，因此药物研发成本高，药品价格昂贵。个别药企往往由于技术领先获得定价优势地位，这并不一定违反我国反垄断法或药品监管相关法律法规。
他认为，罕见病进医保屡屡引发
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