不知道你能想象的最贵的药价值多少钱？1万，10万，万？......近日，经美国FDA批准用于小儿脊髓性肌肉萎缩（SMA)的基因疗法药物在美上市，一支药物标价万美元，约合万人民币，堪称史上最贵药。
·SMA是什么病？·
“脊髓性肌萎缩症”（spinalmuscularatrophy）常被简称为“脊肌萎缩症”，或者直接简写为SMA。这是一种罕见病，但在罕见病中它又算是一种“常见病”。
SMA是一种非常罕见的遗传性神经肌肉疾病，它是由SMN1基因缺失或失常而导致的。没有正常的SMN1基因，就无法表达运动神经元赖以生存的SMN蛋白，患儿的运动神经元会迅速死亡，肌肉功能逐步丧失，最终瘫痪、呼吸困难、死亡。其中最严重类型的是1型SMA，超过90%的患儿在2周岁前就会死亡或需要永久呼吸器维持生命。
据统计，目前中国约有3万至5万名SMA患者，SMA是导致婴儿死亡的重要遗传因素。
早在年12月23日，FDA就批准了首个用于治疗儿童和成人脊肌萎缩症的新药诺西那生，该药也刚在国内获批。诺西那生是一种反义寡核苷酸药物，通过修饰SMN2基因转录产物而产生疗效，但它需要持续注射。Zolgensma则直接通过修饰SMN1基因来达到治疗目的，属于真正意义的“基因治疗”药物。与诺西那生不同，Zolgensma只需要一次治疗就能维持疗效。
·这款神奇的药真能治好病吗？·
据报道，这款新疗法名为Zolgensma，是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，一次性静脉给药可能可以修复相关基因缺陷，从而改善肌肉功能，提高患者生存率。临床试验显示，患儿用药后运动能力明显改善，能够控制头部活动，并在无支撑情况下坐立。
在已经完成的START临床试验中，15名患者接受了Zolgensma的治疗，在接受治疗后24个月的随访时，所有患者仍然存活，且不需要永久性的呼吸支持。
对于高昂的售价，网友纷纷质疑：这是在拿孩子的命要挟家长，讨要赎金。
但制药公司却称，这款药物只需一次性治疗，它的费用仅是长期治疗的一半，患者若存活五年，相当于每年平均花费42.5万美元，而现有的疗法第一年费用就需75万美元。
不过，普通大众无法独自支付天价药的事实，药企也是明白的。
对于普通的患病家庭而言，就算Zolgensma很有效，但如果没钱、用不起，Zolgensma的存在对个体依然没有意义，甚至还会让人更加遗憾。所以，诺华公司也表示，目前他们正在与超过15家保险公司，就患者购买Zolgensma的方式进行讨论，争取让药企的利益与患者的利益、医疗保险系统的利益，尽可能地保持统一。目前暂定的“5年分期付款”的办法，也是一种降低个人和保险公司负担的办法。
对于这样的价格，一个通过该疗法后痊愈儿童的家长称：生命无法用金钱衡量。
对于SMA这种既往无法有效治疗的疾病，这种药物的出现是划时代的。但是，大多患者却又无法承受如此高昂的治疗费用。这可能是现代科学和人类文明发展过程中一段非常痛苦的迷惘。尤其在中国，如何让药物真正惠及到患者，可能需要社会各界进行深入的探索。毕竟，一种药物无法用于患者，也就失去了药物的基本属性。
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