肥厚型心肌病（HypertrophicCardiomyopathy，HCM）并不罕见，相反，是心内科相对常见的常染色体显性遗传性心肌疾病，人群中的发病率约为1/。部分年轻患者平时无症状，以猝死为首发症状，所以HCM也是青年人和运动员猝死的常见原因之一。然而近50年，肥厚型心肌病的药物治疗一直没有任何突破，成为困扰心内科医生治疗的主要疾病。直至年，一种针对肌节收缩蛋白的靶向抑制药物Mavacamten问世，引起大家的广泛
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