摘要
背景：横纹肌肉瘤(RMS)是最常见的儿童软组织肉瘤，确定的预后指标包括几个临床病理特征。在病理特征中，间变被认为是一种潜在的预后指标，但临床意义尚不明确。
方法：纳入5个近期儿童肿瘤组临床试验之一的RMS患者(D,n=;D,n=80;D,n=;ARST,n=;和ARST,n=)的前瞻性中央病理回顾纳入本研究。记录包括人口统计学信息、危险组、组织学亚型和间变在内的临床病理变量以及总生存期(OS)和无失败生存期(FFS)，以复发、进展或死亡定义失败。OS和FFS比较采用log-rank检验。
结果：与其他亚型(肺泡型、葡萄状、梭形细胞型分别为11%、7%、11%)的RMS相比，胚胎型RMS更常见(27%的RMS)。在多因素分析中，间变不是RMS的独立预后因素(OS：危险比(HR)=1.12,p=0.43;FFS：HR=1.07,p=0.56)。跨所有亚型或仅在胚胎RMS（OS：HR=1.41，p=0.；FFS：HR=1.25，p=0.16）。在TP53突变的肿瘤中，69%发生间变，而仅有24%的间变肿瘤发生肿瘤TP53突变。
结论：间变不是RMS不良结局的独立指标。关于TP53突变预后意义的新信息提出了在某些情况下间变性可能是TP53突变的替代标志物的可能性。在未来的研究中，肿瘤TP53突变状态可以作为预后指标进行研究。
*本文只作资料分享整理，不是治疗方案推荐，如需获得疾病治疗方案指导，医院医生。
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