这项合作意在发现具有更强特性的新型腺相关病毒衣壳(AAVcapsids)，进而促进开发新基因疗法，治疗中枢神经系统和神经肌肉疾病
Capsigen的筛选技术可生产经过剂量优化、符合要求的载体，这些载体有望适用于渤健的基因疗法产品
渤健公司和Capsigen公司近日宣布，两家公司已签订战略研究合作协议，将设计具有递送转化基因疗法潜力的新型腺相关病毒衣壳(AAVcapsids)，以解决多种中枢神经系统和神经肌肉疾病的潜在遗传学病因。
这项合作将利用Capsigen的专有TRADE?平台和相关技术，创建和识别符合疾病特异性转导特征的定制新型腺相关病毒衣壳。衣壳是病毒的蛋白质外壳，可保护和促进病毒的基因负荷进入宿主细胞。这项合作将利用Capsigen的衣壳工程专业技术和渤健的发现、开发、制造和商业化能力，加快基因疗法的开发，使其早日惠及有需要的患者。
“通过此次合作，我们希望解决将基因疗法递送到目标组织的关键技术挑战。在技术创新方面，我们的首要任务之一是发现具有更优递送特性的腺相关病毒衣壳。”渤健全球研发负责人AlfredSandrock博士表示，“我们的投资着眼于长远发展，通过构建平台能力和先进的制造技术，加快基因疗法的开发。”
“在Capsigen，我们相信，下一次基因疗法革命的推动力将是符合疾病特异性转导特征的工程修饰腺相关病毒衣壳。”Capsigen首席执行官JohnBial表示，“渤健是神经科学领域的领导企业，我们很荣幸有机会与渤健合作，为患者带来创新治疗方法。这项合作与我们公司的战略一致，即与世界级公司合作，开发下一代基因疗法。”
根据协议条款，Capsigen将应用其载体工程方法，开发符合疾病特异性转导特征的高度定制化新型衣壳。渤健将获得Capsigen专有技术的独家许可，开发靶向多种（未披露数量）中枢神经系统和神经肌肉疾病的基因疗法。Capsigen将获得万美元的预付款，并可在达到研发里程碑时，获得万美元的里程碑付款；如果合作项目达到特定开发里程碑和销售额，则还可获得12.5亿美元的开发和商业里程碑付款。对于采用合作成果衣壳生产的产品，Capsigen还有资格从未来净销售额中获得特许权使用费。
关于渤健
在渤健，我们的使命清晰明确：我们是神经科学领域的先锋。渤健为全球罹患严重神经和神经退行性疾病的患者探寻、研发和提供创新疗法和相关方案。渤健是CharlesWeissmann、HeinzSchaller、KennethMurray与诺贝尔奖获得者WalterGilbert和PhillipSharp携手在年成立的全球首批生物技术公司之一。当前，渤健拥有治疗多发性硬化的领先药物组合，推出了第一个批准用于脊髓性肌萎缩症的治疗药物，并提供先进生物制剂的生物类似药。渤健专注于推进多发性硬化和神经免疫学、阿尔茨海默病和痴呆、神经肌肉疾病、运动障碍、眼科、免疫学、神经认知障碍、神经科急症、神经性疼痛等领域的科学研究项目。
关于Capsigen
Capsigen正在开发下一代AAV载体，以满足未来的基因疗法需求。我们的端到端平台使用高度多样化的定制衣壳库，使用与临床紧密相关的模型和给药途径。我们专有的TRADE?技术消除了背景干扰，采用新型选择策略，仅识别那些功能完整且符合既定疾病特异性转导标准的载体。最终设计出符合要求的载体，快速且高通量地递送药物，实现最高临床效用。
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