最近，瑞士药厂诺华研发了一种新药物“Zolgensma”，
可用来治疗罕见遗传病“脊髓性肌肉萎缩症”(SMA)，
然而这种药物一针价格高达万美元(约人民币万元)，
堪称有史以来最昂贵的药物。
5月24日，经美国食品暨药物管理局(FDA)批准，瑞士药厂诺华研发的新药“Zolgensma”在美上市，被评为全球目前最贵的药物。可用于小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法，治疗罕见遗传病"脊髓性肌肉萎缩症"(SMA)，药物注入患者体内后，有效基因会取代掉缺陷基因，为颠覆传统的“基因疗法”。
（天价Zolgensma图片来源：诺华）
然而Zolgensma并不是人人都负担得起，一支药物就要天价万美元（约万元）一剂就要天价万美元(约人民币万元)，堪称有史以来最昂贵的药物。
这种名为Zolgensma的疗法治疗一种称为脊髓性肌萎缩症（SMA）的遗传性疾病。如果不治疗，患者通常会在2岁之前死亡。
诺华公司推出的这种治疗方案，是最新的基因疗法，其原理是将新DNA引入体内以纠正错误基因。
目前，科学家们普遍认为，造成脊髓性肌萎缩症的原因是患病婴儿控制肌肉的运动神经里的某种蛋白质（运动神经元存活因子，SMN）出了问题，使得神经讯号的传递受到阻碍，造成肌肉的收缩失常。控制这种蛋白质形成的基因，称为SMN1，当这种基因出现问题时，就会产生这种疾病。
仅在美国，每年就有至个新生儿被检测出患有这种病症，其中大约人属于最严重的情形，通常会在2岁之前死亡。
（诺华CEOVasNarasimhan）
日后，昂贵的基因疗法和细胞疗法会越来越多，据Narasimhan透露，现阶段针对多种严重疾病开发的基因疗法有约种，到年，FDA预计每年将批准其中的10-20种。
小编认为，随着科技的发展，更多的创新疗法给我们人类带来福音，但是价格的昂贵又让我们望而却步。从客观的角度来看，创新带来的是金钱无法衡量的价值，高昂价格的背后是药企长期坚持不懈的研发，如果没有他们的努力，罕见病患者群体将永远得不到优质的治疗方案。
来源：N+财经
编辑：周晓玲
校对：周功俊
审核：邹丽丹
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