北京中科白癜风医院爱心大使 http://m.39.net/pf/a_4892467.html近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Mavacamten（原称MYK-）“突破性疗法认定”，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病。目前，MyoKardia公司正在准备该药物的新药申请（NDA)，计划在年第一季度提交。8月11日，MyoKardia与拓联生物（LianBio）宣布，双发开展战略合作，以在中国及其他亚洲地区开发和商业化Mavacamten。这一突破性疗法认定的授予是基于一项关键性3期临床研究的积极结果。5月，EXPLORER-HCM试验的主要结果公布，结果显示，与安慰剂组相比，mavacamten的治疗使患者实现了运动能力变化（VO2峰值）的改善，以及纽约心脏协会功能等级（NYHA）的改善，达到了该试验的主要研究终点。此外，在所有次要终点上，mavacamten也显示了具有统计学意义的改善。次要终点包括运动后左心室流出道（LVOT）压力梯度峰值水平，NYHA，VO2峰值，以及HCM症状问卷呼吸困难评分的改善。研究共纳入名有症状（NYHAII级或III级）的梗阻性肥厚型心肌病患者，随访30周。肥厚型心肌病（HCM）是一种因编码心肌肌节蛋白的基因突变引起的遗传性心肌病，分为两种主要类型：梗阻性（oHCM）和非梗阻性（nHCM），其中，有30%的患者属于nHCM。N末端B型利钠肽原（NT-proBNP）和心肌肌钙蛋白（cTn）是左室充盈压升高和心肌损伤的生物标志物，与nHCM的不良预后相关。迄今为止，尚无药物可对有症状的非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者有临床疗效。Mavacamten（Mava）是一种口服心肌肌球蛋白别构调节剂，可引起肌动蛋白-肌球蛋白交叉桥接的可逆抑制。在临床和临床前研究中，mavacamten可以降低心壁应激的生物标志物，减轻过度的心肌收缩力和增加舒张顺应性。目前，一种治疗肥厚型心肌病（HCM）的小分子候选药物正在临床研究中，MYK-选择性靶向心脏肌球蛋白（心脏运动蛋白），目的是使心肌收缩力和心室充盈量正常化。文字来源：MyoKardia、药明康德、张江头条图片来源：联拓生物
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