去年2月，国家医保局公布年国家医保药品目录调整结果，共计74种药品新增进入目录，这其中就包括我国首个获批治疗脊髓性肌肉萎缩症的进口药——诺西那生钠注射液。这种药品经“灵魂砍价”后，从近70万元一针砍至3.3万元一针，给患儿及患儿家庭带去了福音。月4日上午，数名患有脊髓性肌肉萎缩症的患医院预约诊疗，他们也成为该院在此种药品纳入医保后的首批接受注射的患者。
何女士的女儿刚满两岁半，孩子一岁七个月大时确诊为脊髓性肌肉萎缩症二型，因为药价高昂，确诊后何女士始终无力让女儿做治疗。去年2月初，国家医保局公布74种新药进医保，我国首个获批治疗脊髓性肌肉萎缩症的进口药——诺西那生钠注射液遭遇“灵魂砍价”，最终从近70万元一针“砍至”3.3万元每针，进入新版医保药品目录，新药价从今年月日起开始执行。得知这个消息，何女士看到了希望。
“以前想都不敢想，就是不吃不喝也用不上这个药，听说降价后真的很激动，觉得孩子有救有希望了，咬咬牙能够得着了，我也没有别的想法，只希望她能够站起来，能够走路，能够自理，我就很满足了。”何女士说。月4日，四名患脊髓性肌肉萎缩症的医院神经内科接受了诺西那生钠注射液的注射治疗。
脊髓性肌萎缩症，又称SMA，是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，属常染色体隐性遗传病，根据患者起病年龄和临床病程，SMA由重到轻分为4型。随着病情的进展，肌无力可进一步导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统及其他系统异常，其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因。近几年来，随着新治疗药物的研发和治疗水平的提升，更多患者可以获得更长的生存期。
“对他们来讲其实是一个颠覆性的意义，因为这些孩子如果不用药，身体状况势必会越来越来越差，生活质量也会很差。全身都不能动，脊柱侧弯，包括进食都有困难。但是用药之后，一般只要不是并发症，他们的寿命是不会受到很大影响的，在这个基础上面丢失的那些运动功能会慢慢的获得，所以这个治疗的价值是非常巨大的。”医院神经内科副主任医师吴丽文表示。医生介绍，由于罕见病患病人少，市场需求有限，而研发成本不低，因此，只有少数制药企业